2018年12月28日，星期五
陌上美国
上个月，人类首次基因编辑婴儿在深圳的问世，如同给全球投下了一枚生物医学方面的氢弹。也让世界的目光，再度聚焦中国在此方向上的研究和管理。
过去几年中，中国科学家在实验人类基因编辑方面取得了有目共睹的进展。通过使用名为Crispr-Cas9的强大基因编辑技术，已经有数十名癌症患者的DNA被修饰编辑。
值得一提的是，使用Crispr来修改成人的DNA在中国或美国并不违法。从科学角度衡量，对病人成人体细胞的基因编辑和修饰，与贺建奎对生殖细胞动手，差异很大。
但美国科学家们在临床应用上，更加谨慎。尽管该技术是美国和欧洲的科学家在2012年相继发明的，美国今年才有第一例Crispr的临床试验。中国最早的Crispr相关试验始于2015年。
然而，根据《华尔街日报》的披露，在国内这些临床实验中，科研人员已经失去了对其中一例病人的数据跟踪。
按照通常的行业标准，这类数据跟踪需要保持很多年，比如美国FDA目前制定的时间是15年。
基因编辑技术的发明者之一，麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的分子生物学家张锋，得知该情况后，表示非常惊讶。他指出对患者的临床实验，取决于严格的实验设计和后续观测。失去对病人的后续跟踪，是令人吃惊的。
张锋 离诺贝尔奖最近的华人科学家之一 来自MIT
在国内展开的另一项实验中，一名印度男性癌症患者症状有所改善，二期治疗后肿瘤缩小90%。但是，他却死于心脏病和脑中风，未能再度往中国完成原计划的第三期治疗。
该已故男子的家人对记者称，主持实验的中国医生，没有就死亡原因进行医学分析调查。不过家属同时认为，死亡不是因基因编辑临床实验导致的，他们还会跟其他人推荐该实验治疗。
加州大学伯克利分校的生物化学教授，基因编辑技术的发明者之一珍妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)表示，长期监测受试者至关重要。无法接受这种对于接受过实验的患者的死亡，不进行医学调查的处理方式。
“我们对人类基因组还有很多未知，对Crispr-Cas9技术仍然处于更新认识、知识丞待完善的阶段。我们需要监测患者生命周期中的可预测和非预期性的后果。”
“我对鲁莽应用基因组编辑技术的现象感到担忧。这些冒进可能使患者的健康处于危险之中，损害公众对Crispr技术的接受。并可能引发一系列负面且永久性的意外后果。”
珍妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna) 来自伯克利网页
之前，中国对这些基因编辑有关的临床实验的管理和审查严格度不高。不过，从贺建奎事件发生后，此情况开始出现转变。
到目前，中国尚无一个国家级的监管程序和机制。在国内，医生只需要获得相关医院的伦理委员会批准，就可以进行此类实验。
截至2018年1月，国内已公开列出了十几项此类实验，并有至少86名晚期癌症患者成为实验对象，接受了基因编辑治疗。
大多数病人都是接受的同一家私人创业公司，安徽Kedgene生物技术有限公司，提供的Crispr技术。他们负责游说医院，开展临床测试。
生物医学的特点决定了，一项新技术的发明，往往需要长期跟进患者多年，才能确定是否有意外后果出现的情况存在。
包括Crispr技术，它带给人希望——通过改写一个人的遗传密码即DNA，可以纠正难治的疾病。但是，它不是万无一失的，并且有一定概率导致目标基因之外的基因变化，称为“脱靶效应”。这不是一个简单的小问题。
Crispr-Cas9从技术创新角度衡量，有跨时代的非凡意义。自2012年问世以来，一直是诺贝尔生物医学类奖项的夺标大热门。张锋、珍妮弗·杜德娜等人，也是该方向上得奖呼声最高的几位人选。
但恰好因为科学界对于“脱靶效应”等负面机制了解还有限，限制了该技术获奖的机会。这也是欧美国家对该技术从动物实验走向临床人体实验和应用，采取小心谨慎态度的根本原因之一。
据Kedgene公司负责人王勇透露，一项Kedgene与安徽省立医院合作的实验，治疗了18名癌症患者。王博士说，许多参与者在参与实验过程中因为癌症发病而死亡。但是他同时强调，这些死亡没有一例是基因编辑实验造成的。而且受试病人中，有的已经显著地延长了预期寿命。
这个月，中国科学部要求他发送一份关于临床实验的详细报告。这是该公司从一年多前开始该项目以来，北京当局第一次寻求相关的信息报告。
《华尔街日报》还调查到，Kedgene公司展开的另一项基因编辑实验，21名志愿参与者（都是癌症患者）中的19人，已经过世。但是公司同样表示，这些死亡都属于癌症发展的结果，与他们开展的基因编辑临床实验没有关系。他们同样没有就此结论向记者提供理由依据和细节。
目前，这些病人基因编辑治疗项目的相关医学实验数据和研究方法，也没有在任何国际性的生物医学杂志上发表。据报道，实验方有过投稿，但是因没有达到可以发表的标准，被拒稿。
作者：琥珀风筝
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